Desde FundAME, y gracias a vuestros Delegados Regionales, estamos haciendo un seguimiento pormenorizado de vuestras necesidades y de los distintos contextos sanitarios autonómicos en tiempo real
En una situación de Alerta Sanitaria como la que estamos viviendo es importante valorar los riesgos vs los beneficios que implican la asistencia a un centro sanitario para la administración de un tratamiento como pudiera ser Nusinersen. En los diferentes centros hospitalarios los especialistas están elaborando pautas y estableciendo estrategias para minimizar los riesgos de los pacientes. Es importante mantener el contacto con los respectivos especialistas, pues la situación es muy cambiante.
Tanto los riesgos como los beneficios hay que considerarlos de forma individual. Hay que tomar en cuenta, el tipo de AME, el estado general (las condiciones) del paciente, el tipo de dosis (carga vs mantenimiento), el estado de posible colapso sanitario de la comunidad autónoma en la que se recibe el tratamiento, la distancia al hospital para la administración del tratamiento (o el medio de transporte que se precisa) y sobre todo, las recomendaciones y orientaciones que puedan daros vuestros médicos especialistas tratantes
Acerca de posibles retrasos en la administración de tratamiento con Nusinersen:
Si se retrasa o se olvida una dosis de carga, se debe administrar Spinraza lo antes posible, dejando al menos 14 días entre dosis, y continuar la administración a la frecuencia prescrita. Si se retrasa o se olvida una dosis de mantenimiento, se debe administrar Spinraza lo antes posible y continuar la administración cada 4 meses.”
Ficha técnica de Nusinersen
No se cuenta con información que permita establecer el periodo de tiempo seguro en el cual se puede retrasar una administración sin perder efectividad. Sin embargo sí existe cierta experiencia clínica en casos de retraso de la aplicación de la dosis, debidas a que el paciente padecía de una enfermedad concurrente por la que no se le pudo administrar el tratamiento en el momento establecido de manera segura. Este tipo de situaciones se dieron en el ensayo clínico de ENDEAR (AME tipo I) – el retraso en la aplicación de la dosis pudo llegar hasta a 8 semanas –, y en el ensayo clínico de CHERISH (AME tipo II y III), en el que el retraso llegó a ser de hasta 4 semanas.
En el estudio de Luu -en el cual se evalúan las concentraciones de nusinersen en el líquido cefalorraquídeo (LCR) de 72 niños con AME-, concluyen que la vida media de nusinersen en el LCR es de 163 días. La ficha técnica de nusinersen específica: “Se estima que la semivida de eliminación terminal media en el LCR es de 135 a 177 días.” El estudio de Luu respalda la dosificación una vez cada 4 a 6 meses en pacientes pediátricos con atrofia muscular espinal.
En conversaciones mantenidas con diferentes especialistas nacionales, consideran que el retrasar el tratamiento de 2 a 4 semanas (inclusive hasta 8 semanas), no constituiría un riesgo, especialmente para aquellos pacientes AME que se encuentran en mejores condiciones. Esta postura también es respaldada por especialistas internacionales, concretamente el neurólogo Dr. Ludo van del Pol de la Universidad de Utrecht sostiene que el retrasar alguna de las administraciones no tendría un impacto significativo, siempre y cuando se mantengan las tres dosis de mantenimiento en un plazo de un año (es decir, acortando posteriormente los plazos entre las dosis restantes del año).
